Terapia Genetica

La terapia genética puede curar enfermedades hereditarias, que en muchos casos este tipo de enfermedades vienen de los genes que están defectuosos, y se cura con la introducción de genes sanos. También en la actualidad sirve para el tratamiento de enfermedades como cáncer, hepatitis, sida, del corazón y neurodegenerativas. Muchas enfermedades se deben a factores genéticos
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La modificación del genoma de las células diana para que sinteticen una proteína que sea de interés terapeútico permite compensar una insuficiencia debida a la alteración de un gen celular y así estimular una buena respuesta inmunitaria ya sea contra un tumor o contra un virus.

En esta terapia, actualmente se utilizan dos tipos de técnicas:

• Ex vivo: Consiste en extraer células de un paciente, modificarlas in vitro, mediante un vector retrovírico y reimplantarlas en el organismo. En este método el riesgo es mínimo y por eso mismo es la técnica que mas se utiliza actualmente, en especial en el tratamiento de cánceres.
• In vivo: Se trata de administrar el gen corrector y sano directamente al paciente en lugar de hacerlo a células en cultivo. Se emplea mucho en células que son difíciles de extraer e implantar nuevamente.

Estas técnicas se basan en la adición del gen sano, que puede permanecer fuera del cromosoma (episoma) o puede insertarse al azar en el genoma, cuando es así los genes insertados podrían dañar a un gen esencial. Ha y otro proceso que puede solucionar este problema y es el proceso de sustitución dirigida de genes, consiste en introducir cambios específicos en la secuencia de nucleótidos de un gen.

Los riesgos de los trasplantes de genes pueden ser difíciles de localizar debido a que se tiene que analizar el comportamiento esperado con el comportamiento que se da después de modificar al organismo. La mayoría de los riesgos se relacionan con la producción y utilización de vectores para transmitir un gen extraño a una célula, estos vectores en ocasiones son de origen vírico, y es posible que se de una recombinación genética y generar unas partículas víricas replicativas que puedan infectar a otras células. También puede haber riesgos con las modificaciones de células germinales, como al modificar los gametos las modificaciones recaen sobre la descendencia, es por eso que hay un gran debate sobre si los científicos deberían de dejar de modificar el linaje ya que no es lo mismo que introducir genes nuevos para combatir enfermedades, y también el modificar el linaje puede tener consecuencias como algunos graves desordenes genéticos. Todo esto a su vez lleva de lado a la bioética en los mismos debates sobre si se debe modificar y eliminar las enfermedades mediante terapias genéticas.